FDA:s godkännande av en fas 2b/3-studie är ett viktigt steg på vägen mot att studien med läkemedelskandidaten KL1333 ska komma igång med patientrekrytering under nästa år. Bolaget har tidigare flaggat för en kostnad på 30-40 miljoner USD för denna registreringsgrundande studie, men det är viktigt att ha i beredskap att dessa studier ofta riskerar att bli dyrare än tänkt. Patienterna som ska inkluderas är svårt sjuka och sällsynta, vilket ställer stora krav på studiens konstruktion, men mot detta ska ställas att en investering på ca 50 miljoner USD kan räcka för att nå hela vägen fram till ett godkännande för KL1333 på en särläkemedelsmarknad värd över en miljard USD.
Studie i två steg verkar mest trolig
Exakta detaljer om studien återstår att få bekräftade, men vi spekulerar i att Ablivas registreringsgrundande studie kan starta med cirka 120 patienter för att expandera med ytterligare 60 patienter efter att en första analys av säkerhet har gjorts, sannolikt under 2023. Studien skjuter in sig på två olika primära effektmått för energibrist hos patienter med olika syndrom från primär mitokondriell sjukdom: dels en patientskattning av upplevd utmattning, dels ett funktionellt test på muskelstyrka vid upprepad kroppsövning.
Partner ingår nytt samarbete på området
Ablivas sydkoreanska partner Yungjin Pharmaceuticals, som licensierade KL1333 till Abliva under 2017, meddelade tidigare i år att bolaget inlett ett samarbete med Curome Biosciences inom primära mitokondriella sjukdomar. Vi tolkar denna manöver som att Yungjin är stärkta av resultaten från fas 1b-studien med KL1333 och därför vill markera ytterligare närvaro på området.
Interimsanalys möjlig 2023, långsiktigt stor potential
Vi beräknar att Ablivas kassa uppgår till cirka 35 miljoner kronor vid årets slut, vilket inte tillåter att bolaget inleder fas 2/3-studien. Uppskattningsvis söker ledningen 300-350 miljoner kronor hos institutionella investerare för att kunna starta maskineriet. Den svaga kursutvecklingen förstärker bilden av lågt värderad biotech, men i det korta perspektivet ser vi inte några stora triggers. Vi förväntar oss interimsanalys från studien under 2023. Mot bakgrund av detta och den förestående finansieringen sänker vi motiverat värde till 1,3 kronor per aktie (1,6).
Aktuellt
SENASTE
