- Man kan säga att det här var verkligen något av ett ”proof-of-concept”, att KL1333 fungerar för behandling av dessa sällsynta sjukdomar.
Abliva rusade drygt 7 procent på börsen i går efter att ha kommunicerat de positiva resultaten i fas 1 med KL1333, vilken är bolagets längst framskridna läkemedelskandidat.
- Det var en liten kohort om åtta patienter, men vi såg effekt över tre relevanta kliniska effektmått som alla kommer ingå i den kommande registreringsgrundande studien, förklarar bolagschefen.
Ambitionen är att lämna in en ansökan om start av fas 2/3-studien senare i år.
Kommer ni kunna upprepa resultaten i en större studie med fler patienter?
- Vi hoppas på det. Dessa data kommer från en ganska heterogen och liten grupp PMD-patienter som doserats under en kort tidsperiod (10 dagar). Jag vet förstås inte vad som kommer att hända i fas 2/3-studien, men dessa resultat ökar verkligen vårt förtroende för dessa utfallsmått.
Den tolvmånadersperiod som planeras i nästa studie väntas tillåta betydande och signifikanta resultat, om de tidiga tecknen visar sig stämma.
- Vi såg heller inga allvarliga biverkningar och läkemedlet har en god säkerhetsprofil. Vi har faktiskt doserat KL1333 nu i över 100 friska frivilliga och patienter, påpekar vd:n.
Analyshuset Redeye konstaterar i en nyhetskommentar att bolaget inte har släppt någon detaljerad data ännu, men ser dessa tidiga observationer som uppmuntrande. I likhet med bolaget bedömer den ansvariga analytikern att resultaten stödjer fortsatt klinisk utveckling av KL1333 inom denna sällsynta sjukdom. Redeye tror även att resultaten kan leda till förnyat intresse från marknadens sida.
Det positiva beskedet sammanföll med delårsrapporten för det första kvartalet som släpptes under morgonen.
Det markerade Ellen Donnellys första som vd, efter att ha ersatt den tidigare Abliva-chefen Erik Kinnman i början av året.
-Det var spännande att börja på Abliva under en så här viktig tid i bolagets resa, då vi snart påbörjar en global registreringsstudie för KL1333 och börjar titta på de kommersiella delarna, som vi kommer att behöva bygga inför marknadsförandet av läkemedlet. Jag tycker att 2020 var ett fantastiskt år för Abliva, vilket jag kommer att ta upp under årsstämman under dagen. Det första kvartalet var mycket viktigt eftersom det visade att vi uppnått våra mål (med kapitalanskaffningen och slutförandet av fas 1a/b-studien) och jag ser det som ytterligare bevis på styrkan i bolaget, förmedlar vd:n.
Hon är samtidigt av uppfattningen att det finns mycket kvar att göra, både på kort och lång sikt.
- Vår målsättning är att bli ett ledande globalt läkemedelsbolag inom mitokondriella sjukdomar. Jag tycker vi har en väldigt stark portfölj av tillgångar inom detta område, och det är unikt i industrin. Vi har också en forskargrupp och kollegor som har arbetat inom mitokondriell medicin i över två decennier. Jag känner inte till något bolag som befinner sig i ett mer spännande skede i området än vad vi gör, understryker den nya vd:n.
Donnelly ser även den interna forskningen som en konkurrensfördel, då det innebär att man kan genomföra tester och utveckla nya molekyler själva.
Eftersom bolaget inriktar sig mot sällsynta sjukdomar bedöms det vara möjligt att sälja läkemedlen när de väl når marknaden på egen hand, varför kommersiell organisation är under uppbyggnad.
Nu gäller det bara för marknaden att förstå strategin?
- Det stämmer. Vi hoppas att marknaden i dag börjar förstå den nya strategin och vad vi försöker göra.
Aktuellt
SENASTE
