Initialt var planen att Sparkle-studien skulle inkludera 200 patienter men i december meddelade bolaget att studien skulle minskas till 80 personer på grund av starkare effekt av Orviglance än vad som ursprungligen estimerats, baserat på data från en fas 2-studie som inte var tillgänglig när Sparkle-studien planerades. Beslutet att reducera antalet patienter i studien togs efter dialog med amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Studien är sedan tidigare fullrekryterad och tack vare en snabb rekryteringstakt i slutet inkluderades totalt 85 patienter.
Aktien föll brant på beskedet att slimma studien då investerare blev oroliga för hur det lägre patientantalet skulle påverka den statistiska signifikansen. Prövningar som Sparkle skiljer sig dock från andra studier med exempelvis läkemedelskandidater. Utvärdering av datasetet med bilder sker av tre oberoende läkare och det räcker att två av tre tolkar datan positivt för att resultaten ska anses vara statistiskt signifikanta och studien framgångsrik.
I en intervju med Finwire förklarar vd Magnus Corfitzen att man är trygga med att det mindre studieunderlaget kommer att generera statistiskt signifikanta resultat, och pekar bland annat på en äldre studie med Orviglance gjord på 20 patienter där p-värdet var 0,009.
"Om du har en stor skillnad i en studie mellan förbättrad och inte förbättrad [Orviglance jämfört med utan Orviglance, reds. anm.] så brukar man få mindre varians och så får man ett ännu bättre p-värde. Så vi är jätteoptimistiska och ser fram emot att få data", kommenterar Corfitzen.
Fullständiga studieresultat väntas vara klara i slutet på året och sedan är nästa steg att ansöka om regulatoriska godkännanden.
Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA:s standardgranskningstid ligger på 10 månader men vid Priority Review är tiden förkortad till 6 månader.
"Vi har fått särläkemedelsstatus (orphan drug status) av FDA så kanske har vi bra möjligheter för Priority Review", säger Corfitzen och tillägger att Ascelia parallellt jobbar för att vara redo för lanseringsprocessen genom dialoger med betalare (försäkringsorganisationer) och viktiga opinionsbildare. Vidare noterar Ascelia-chefen att det kan gå mycket snabbt att utöka säljstyrkan i USA.
Utöver Orviglance driver bolaget ett projekt med Oncoral, en oral formulering av kemoterapin irinotecan som idag administreras intravenöst. Cytostatikan används idag mot tarm- och ändtarmscancer och dosering sker var tredje vecka. Biverkningsprofilen är allvarlig och Ascelias förhoppning är att daglig oral dosering ska ge minst lika bra effekt fast med lindrigare biverkningar.
Fokus ligger just nu på Orviglance men sedan avser bolaget att inleda en klinisk studie med Oncoral.
