Framgångskriteriet i den japanska studien definierades som större sannolikhet för överlevnad vid 30 månader än den som observerades bland placebopatienter i ATTRibute-CM.
"Dessa resultat ger ytterligare belägg för att TTR-stabilisering med acoramidis kan förbättra överlevnaden och minska sjukdomens svårighetsgrad för patienterna genom att förhindra ytterligare nedbrytning av dessa proteiner", säger professor Yukio Ando, vid Nagasaki International University, i en kommentar.
Astra Zeneca har en exklusiv licens med Bridgebios dotterbolag Eidos Therapeutics för att utveckla och kommersialisera acoramidis i Japan.
Amyloidos är en grupp komplexa sällsynta sjukdomar som orsakas av onormala proteiner som veckas fel och klumpar ihop sig till giftiga amyloider som lagras i vävnader eller organ, inklusive hjärta, njurar och perifera nerver.
Aktuellt
SENASTE
