Om Wainzua godkänns av EU-kommissionen kommer det att vara det enda godkända läkemedlet i EU för behandling av ATTRv-PN som kan administreras månadsvis via en autoinjektor.
ATTRv-PN är en försvagande sjukdom som leder till perifer nervskada med motorisk funktionsnedsättning inom fem år efter diagnos och som, utan behandling, i allmänhet är dödlig inom ett decennium.