ALS är en progressiv och dödlig neuromuskulär sjukdom som gör att nervceller i hjärnan och ryggmärgen bryts ner med tiden. Tofersen riktar sig specifikt mot en form av ALS hos personer med mutationer i en specifik gen.
Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt Biogens ALS-läkemedel under ett påskyndat förfarande.
LÄS MER