Om läkemedlet godkänns skulle Tofersen vara den första behandlingen som riktar sig mot en genetiskt orsakad ALS.
"De 12 månader långa resultaten visade att individer med SOD1-ALS som fick Tofersen tidigare upplevde en långsammare nedgång i andningsfunktion, styrka och livskvalitet", kommenterar studiens huvudutredare Timothy Miller.
Prioriterad granskning (Priority Review) ges till kandidater som skulle kunna innebära betydande förbättringar av säkerhet eller effektivitet av en behandling, diagnos eller förebyggandet av allvarliga tillstånd jämfört med standardapplikationer. FDAs mål är att nå ett beslut inom 6 månader, jämfört med 10 månader som gäller för en standardgranskning.
Aktuellt
SENASTE
