Den idag beviljade särläkemedelsstatusen för RTH-β är ett direkt resultat av bolagets arbete med att utvidga indikationerna för Emcitate programmet till närliggande men distinkta tillstånd.
"RTH-β är en ovanlig, medfödd genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i den ena av kroppens två typer av sköldkörtelhormonreceptorer och leder till nedsatt sköldkörtelhormonsignallering i vävnader som är beroende av sköldkörtelhormonreceptor beta", skriver bolaget.
Regelverket för Orphan Drug Designation i USA ger särläkemedelsstatus till läkemedel som bedöms på ett säkert och effektivt vis kunna behandla, diagnosticera eller förebygga ovanliga sjukdomar och tillstånd som drabbar färre än 200 000 invånare i USA. Särläkemedelsstatus ger innehavaren ett antal incitament, inklusive skattefördelar för kliniska prövningar, undantag från vissa avgifter och möjlighet till sju års marknadsexklusivitet efter marknadsgodkännande.
Aktuellt
SENASTE
