FDA ger snabbspår till Sanofis läkemedel mot sällsynt sjukdom
Franska läkemedelsjätten Sanofi meddelar att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat prioriterad granskning av registreringsansökan för venglustat vid behandling av Gauchers sjukdom typ 3.
ANNONS
Om läkemedlet godkänns blir det den första behandlingen i USA som riktar sig mot sjukdomens neurologiska symtom. Besked från FDA väntas den 25 november 2026.
Ansökan baseras på data från en fas tre-studie där venglustat uppnådde studiens båda primära slutmål samt tre av fyra viktiga sekundära slutmål.
