Bioteknikbolaget Hansa Biopharma och Genethon har inlett GNT-018-IDES, en fas 2-studie på patienter med Crigler-Najjars syndrom som redan har antikroppar mot adeno-associerade virusvektorer (AAV). Studien kommer att utvärdera effekt och säkerhet av en intravenös engångsadministrering av Genethons genterapi GNT-0003 efter förbehandling med imlifidase.
LÄS MER
