Möjlighet att investera i ett bolag som med hjälp av genterapi är på väg att utveckla en effektiv behandling av epilepsi

Det finns i dagsläget inga läkemedel som botar epilepsi!

Cirka 50 miljoner människor världen över har diagnosen epilepsi, och varje år diagnostiseras uppskattningsvis 2,4 miljoner människor med epilepsi. Epilepsi är samlingsnamnet för en grupp olika tillstånd som medför återkommande epileptiska anfall. Orsaken är onormal elektrisk aktivitet i hjärnan som sprider sig okontrollerat. Anfallen kan bestå av medvetandepåverkan, ryckningar i armar och ben eller andra neurologiska symptom som orsakas av övergående elektriska urladdningar i hjärnans nervceller. Behandlingen vid sjukdomen består i första hand av förebyggande läkemedel, som minskar risken för anfall. De läkemedel som används idag är förhållandevis effektiva, där upp till 70 procent behandlas framgångsrikt, det vill säga att deras anfall kontrolleras helt. Nackdelen med dagens läkemedel är emellertid att dessa verkar på hela det centrala nervsystemet, vilket i många fall framkallar biverkningar, såsom trötthet, balansproblem, lättretlighet och utslag, men även mer allvarliga biverkningar såsom minnesproblem, talsvårigheter och fetma. Antalet epilepsifall uppskattas växa med cirka 4,1 procent årligen fram till 2025. Det bäst säljande epilepsiläkemedlet hade år 2016 en försäljningsvolym om cirka 1 miljard USD.

Enbart i USA uppskattas samhällskostnaderna för epilepsi överstiga 15,5 miljarder USD per år, och i Europa mellan 13,8 och 20 miljarder EUR årligen. CombiGene bedömer att marknaden för bolagets behandlingsmetod är global, och bolaget avser primärt att registrera sin produkt i geografiska nyckelområden såsom USA, Europa, Japan, Storbritannien och Kina. Bolagets genterapi kommer huvudsakligen att vända sig till vissa av de patienter med en svår fokal epilepsi vars sjukdom inte kan kontrolleras av dagens läkemedel. Dessa utgör en mindre del av alla epilepsifall, men i förlängningen skulle Bolaget kunna vända sig till en betydligt större del av marknaden. CombiGene uppskattar storleken på denna grupp till cirka 1 miljon människor, vilket kan generera försäljningsvärden mellan 4 och 10 miljarder kronor årligen, beroende på pris och exakt populationsstorlek.

• Klicka här för mer information om emissionen, memorandum samt anmälningssedel för teckning av aktier

Om bolaget

CombiGene är Nordens ledande genterapiföretag, där verksamhetens huvudfokus riktas åt att ta fram en genterapeutisk behandlingsmetod för epilepsi. Genterapi har under de senaste åren utvecklats snabbt, och flera terapier har blivit godkända. CombiGene har under samma period byggt upp en unik kunskapsposition i Norden, vilken spänner över alla centrala genterapiområden. Bolagets läkemedelskandidat, CG01, har nått Proof of Concept i prekliniska studier, där Combigenes studier visar att CG01 har anfallshämmande effekter i form av såväl kortare som färre anfall hos djur, samtidigt som vissa blev helt anfallsfria. Parallellt med pågående utvecklingsarbete arbetar bolaget aktivt med att skapa internationellt intresse kring nämnda behandlingsmetod i syfte att identifiera såväl medelstora som större läkemedelsbolag med finansiella resurser för att kunna ta läkemedelskandidaten vidare till godkännande och marknadslansering.

Tre anledningar till att investera enligt bolaget

1. CombiGene är Nordens ledande genterapibolag och ger en mycket bra exponering mot denna revolutionerande teknologi inom läkemedelsutveckling.
2. CombiGene har idag flera starka partners som är perfekta för att ta våra spännande och lovande projekt i mål.
3. CombiGene adresserar en omfattande marknad där enbart CG01 vid en försiktig uppskattning kan nå en försäljning om mellan 4 och 10 miljarder kronor.

Vd har ordet

Under en lång rad år har vi steg för steg drivit vårt epilepsiprojekt framåt. Milstolpe efter milstolpe har klarats av helt enligt plan. För varje steg vi tagit har vår entusiasm och tilltro till projektet vuxit. När vägen mot studier i människa nu är så klar och tydlig är epilepsiprojektet mer spännande än någonsin och jag ser fram emot en av de mest centrala milstolparna i all läkemedelsutveckling: den första studien i människa. Enligt min erfarenhet är det ett av de tillfällen då man verkligen kan förvänta sig att se en markant värdestegring i projektet.

Många genterapiprojekt, både de som har nått marknaden och de som fortfarande är under utveckling, tas fram för mycket sällsynta sjukdomar. Till skillnad från majoriteten av genterapier kommer CG01 att adressera en stor marknad. Enbart i USA tillkommer ungefär 14 000 läkemedelsresistenta patienter med en fokal epilepsi varje år. Vi gör bedömningen att det är realistiskt att 10-20 procent av dessa patienter skulle kunna behandlas med CG01 och våra beräkningar visar att marknadspotentialen för CG01 uppgår till 4-10 miljarder kronor om året även med försiktiga antaganden.

Under 2019 genomförde vi en rad lyckade möten med större läkemedelsbolag, både i den största kategorin (så kallade Big Pharma) och nischade läkemedelsbolag (så kallade Specialty Pharma), baserat på intresset kring vår kandidat CG01. Dialogen med flera av dessa bolag pågår löpande. Det är vår ambition att i framtiden etablera samarbete och partnerskap med något större läkemedelsbolag, men exakt hur detta kommer att se ut eller när det kommer att inträffa går i dagsläget inte att säga. Vad man kan säga är att för varje milstolpe som vårt epilepsiprojekt uppnår så ökar det potentiella värdet på projektet.

Med tanke på de steg vi redan tagit, och nu skall ta, ser jag med spänning och tillförsikt fram emot CombiGenes fortsatta resa mot nya milstolpar.

Jan Nilsson
VD, CombiGene