Den nya fas 3-studien kommer att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerans hos behandlingsnaiva patienter med SMA typ-2 i åldern 2 till 18 år. Det blir den första studien som studerarar genterapi i denna patientgrupp.
OAV-101 IT undersöks också som en engångsbehandling för äldre patienter med SMA.
Aktuellt
SENASTE
