Orphazyme meddelar att FDA har utfärdat ett komplett svarsbrev (CRL) i vilket de kräver ytterligare kvalitativa och kvantitativa bevis för att validera NPCCSS, vilket var ett primärt utfallsmått i den kliniska fas 2/3-studien. De anser även att ytterligare bekräftande data behövs utöver fas 2/3-studien för att stödja nytta-riskbedömningen.
Det innebär att utsikterna för 2021 försämras. Orphazyme räknar nu med att redovisa en rörelseförlust på mellan 670 och 700 miljoner danska kronor (100-150), trots lägre rörelsekostnader.
Kassapositionen vid utgången av året väntas vara cirka 50 miljoner danska kronor, tidigare 350 miljoner.
Bolaget uttrycker att de är väldigt nedslagna av FDA-beslutet, men man fortsätter satsa på EMA-spåret och ska utvärdera vägen framåt i USA i samarbete med FDA.
På kort sikt tänker bolaget reducera sina kostnader markant och frysa alla ansträngningar som inte är relaterade till kliniska eller regulatoriska aktiviteter för att stödja godkännandet inom NPC, heter det.
Aktuellt
SENASTE
