Orphazyme får inget FDA-godkännande - vinstvarnar för helåret

Danska bioteknikbolaget Orphazyme vars aktie "kapats" av amerikanska privatinvesterare får inget FDA-godkännande för läkemedelskandidaten arimoclomol inom Niemann-Picks sjukdom typ C (NPC), enligt ett pressmeddelande. Utfallet får betydande negativ påverkan på den finansiella guidningen för helåret 2021.

Den danska aktien rusade med 49 procent under gårdagen, vilket följdes av ett ras om 10,2 procent för deras amerikanska depåbevis. Börstillvaron har varit volatil den senaste tiden efter ökad uppmärksamhet runt aktien på sociala medier där många privatinvesterare spekulerat i ett FDA-godkännande.

Orphazyme meddelar att FDA har utfärdat ett komplett svarsbrev (CRL) i vilket de kräver ytterligare kvalitativa och kvantitativa bevis för att validera NPCCSS, vilket var ett primärt utfallsmått i den kliniska fas 2/3-studien. De anser även att ytterligare bekräftande data behövs utöver fas 2/3-studien för att stödja nytta-riskbedömningen.

Det innebär att utsikterna för 2021 försämras. Orphazyme räknar nu med att redovisa en rörelseförlust på mellan 670 och 700 miljoner danska kronor (100-150), trots lägre rörelsekostnader.

Kassapositionen vid utgången av året väntas vara cirka 50 miljoner danska kronor, tidigare 350 miljoner.

Bolaget uttrycker att de är väldigt nedslagna av FDA-beslutet, men man fortsätter satsa på EMA-spåret och ska utvärdera vägen framåt i USA i samarbete med FDA.

På kort sikt tänker bolaget reducera sina kostnader markant och frysa alla ansträngningar som inte är relaterade till kliniska eller regulatoriska aktiviteter för att stödja godkännandet inom NPC, heter det.

Orphazyme får inget FDA-godkännande - vinstvarnar för helåret

Intervju med Håkan Tollefsen, Vd för Acenta Group

Intervju med Cecilia de Leeuw, Vd för C-RAD

Intervju med Petra Sas, Vd för Circhem

Proport Invests företrädesemission övertecknad – styrelsen beslutar att utnyttja övertilldelningsoption

Tematisk förvaltning och megatrender – med Kristian Hahne från Söderberg & Partners

Intervju med Philip Siberg, Vd Senzime

Hur blir man delägare i bolag som Klarna, SpaceX eller Truecaller – innan de når börsen?

Publicera din analys på Börsvärlden

Intervju med Håkan Tollefsen, Vd för Acenta Group

Intervju med Cecilia de Leeuw, Vd för C-RAD

Intervju med Petra Sas, Vd för Circhem

Proport Invests företrädesemission övertecknad – styrelsen beslutar att utnyttja övertilldelningsoption

Tematisk förvaltning och megatrender – med Kristian Hahne från Söderberg & Partners

Intervju med Philip Siberg, Vd Senzime

Hur blir man delägare i bolag som Klarna, SpaceX eller Truecaller – innan de når börsen?

Publicera din analys på Börsvärlden

Orphazyme får inget FDA-godkännande - vinstvarnar för helåret

Intervju med Håkan Tollefsen, Vd för Acenta Group

Intervju med Cecilia de Leeuw, Vd för C-RAD

Intervju med Petra Sas, Vd för Circhem

Proport Invests företrädesemission övertecknad – styrelsen beslutar att utnyttja övertilldelningsoption

Tematisk förvaltning och megatrender – med Kristian Hahne från Söderberg & Partners

Intervju med Philip Siberg, Vd Senzime

Hur blir man delägare i bolag som Klarna, SpaceX eller Truecaller – innan de når börsen?

Publicera din analys på Börsvärlden

Intervju med Håkan Tollefsen, Vd för Acenta Group

Intervju med Cecilia de Leeuw, Vd för C-RAD

Intervju med Petra Sas, Vd för Circhem

Proport Invests företrädesemission övertecknad – styrelsen beslutar att utnyttja övertilldelningsoption

Tematisk förvaltning och megatrender – med Kristian Hahne från Söderberg & Partners

Intervju med Philip Siberg, Vd Senzime

Hur blir man delägare i bolag som Klarna, SpaceX eller Truecaller – innan de når börsen?

Publicera din analys på Börsvärlden

Sveriges utrikesminister till Washington för möte med Rubio och nytt rymdavtal

Net Insight vinner avtal värt 6 miljoner dollar i USA

Kanadas konkurrensmyndighet vill lätta på regler för utländskt ägande i flygsektorn - WSJ

BCA Research: Fed splittrad om framtida räntesänkningar

Amazon storsatsar på lager och logistik i Indien, förbättrar räckvidden

Samtycke till nyhetsbrev