Pfizer har tre fas 3-program med genterapier mot andra blodsjukdomar, inklusive blödarsjuka typ A.
Läkemedelskandidaten, Fidanacogene elaparvovec, innehåller ett virus, ett kapsidskal och en mänsklig gen.
Amerikanska läkemedelsjätten Pfizer mötte det primära effektmålet i en fas 3-studie med genterapi mot måttlig till svår blödarsjuka av typ B. Det framgår av ett pressmeddelande.
LÄS MER