Säkerhetsprofilen var i linje med läkemedlets profil och inga nya säkerhetsfrågor identifierades, skriver Roche.
DMD är en allvarlig muskelsjukdom som manifesterar sig genom nedbrytning av muskler, och ersättning av dessa med fett och bindväv. Detta hämmar motoriken hos den insjuknade. Då sjukdomen orsakas av en defekt gen på X-kromosomen drabbar den huvudsakligen pojkar eftersom de har bara en sådan kromosom.
Aktuellt
SENASTE
