För närvarande finns inte någon farmakologisk behandling tillgänglig för sjukdomen utan nuvarande terapi består främst av smärtlindring och ledprotesoperationer.
"Dagens tillkännagivande är resultatet av ett banbrytande samarbete mellan ett läkemedelsföretag, akademi och en patientorganisation. AKU är en ikonisk sjukdom som i över ett århundrade saknat godkänd behandling, därför utgör denna dag en avgörande milstolpe för AKU-patienter världen över", säger Dr Nicolas Sireau, vd och ordförande för AKU Society.