Sanofi når primära mål i fas 3-studie i sällsynt sjukdom
Franska läkemedelsjätten Sanofis läkemedel venglustat uppnådde samtliga primära effektmål i en fas 3-studie på sällsynta sjukdomen typ 3 Gauchers sjukdom.
ANNONS
Studien visade bättre effekt på neurologiska symtom jämfört med enzymersättning, där det i dag saknas godkända behandlingar.
Bolaget avser att lämna in regulatoriska ansökningar globalt.
I en separat fas 3-studie på Fabrys sjukdom missade dock läkemedlet det primära patientrapporterade effektmålet, trots vissa smärtreduktioner. Sanofi planerar nu dialog med regulatoriska myndigheter om nästa steg.
