Astra Zeneca rapporterar positiva resultat från globalt fas 3-program inom hypofosfatasi
Läkemedelsbolaget Astra Zeneca rapporterar positiva resultat från ett globalt fas 3-program för läkemedelskandidaten efzimfotase alfa vid hypofosfatasi, enligt ett pressmeddelande.
ANNONS
Studierna Mulberry och Chestnut visade statistiskt signifikanta förbättringar i benhälsa hos tidigare obehandlade barn respektive god säkerhet och bibehållen effekt hos patienter som bytt behandling.
Den tredje studien (Hickory) på ungdomar och vuxna nådde inte statistisk signifikans i huvudmålet, men indikerade klinisk nytta i vissa undergrupper.
Hypofosfatasi är en sällsynt, ärftlig ämnesomsättningssjukdom som orsakar bristande mineralisering av skelett och tänder på grund av låg aktivitet av enzymet alkaliskt fosfatas.
