Bildkälla: Stockfoto

Astra Zeneca har fått tummen upp för preparat mot sällsynt sjukdom

Läkemedelsbolaget Astra Zeneca meddelar att Wainua (eplontersen) har beviljats det första myndighetsgodkännandet någonsin i USA för behandling av vuxna med polyneuropati vid ärftlig transtyretinmedierad amyloidos.

Astra Zeneca och Ionis Pharmaceuticals Wainua är det enda godkända läkemedlet för behandling av ATTRv-PN som kan administreras själv via en autoinjektor. Sjukdomen är sällsynt. Godkännandet bygger på en tidigare fas III-studie.

"Det finns ett akut medicinskt behov av nya behandlingar för personer som lever med ärftlig transthyretinmedierad amyloid polyneuropati. Det amerikanska godkännandet av Wainua erbjuder ett nytt behandlingsalternativ som ger en konsekvent och varaktig minskning av TTR-koncentrationen i serum jämfört med utgångsvärdet, samtidigt som det stoppar sjukdomsutvecklingen och förbättrar livskvaliteten för människor som lever med denna funktionsnedsättande sjukdom", uppger Ruud Dobber, Executive Vice-President, BioPharmaceuticals-enheten på Astra Zeneca.

Det var väntat att FDA skulle komma med ett besked i frågan innan jul.
Börsvärldens nyhetsbrev
ANNONSER