Moderna kommer licensiera sitt mRNA-3351 till ILCM utan förskottsavgifter och utan några senare betalningar. ILCM kommer att ansvara för den kliniska utvecklingen av mRNa-3351 och kliniska studier väntas inledas under 2022.
Crigler-Najjar Syndrome typ 1 är en extremt sällsynt genetiskt ärftlig sjukdom som orsakas av en mutation i en gen som gör att ett ämne i levern, bilirubin, inte kan brytas ned. Symtomen blir uppenbara strax efter födseln och kan vara livshotande.