PNH är ett mycket sällsynt autoimmunt tillstånd som bara drabbar ett fåtal personer per miljon invånare. Det är en blodsjukdom och ger symtom som trötthet, hjärndimma, anemi och trombos (blodproppar).
Astra Zenecas Ultomiris är en C5-inhibitor mot PNH. Sobi har utvecklat en C3-inriktad behandling, Aspaveli, mot PNH.