Hemofili hämmar kroppens förmåga att tillverka blodkoagulerande proteiner, vilket leder till långvarig blödning efter skador eller operationer. Sjukdomen drabbar främst män och prevalensen i USA ligger på 12 fall per 100 000 för hemofili A och 3,7 fall per 100 000 för hemofili B.
Den australiensiska läkemedelstillverkaren CSL genterapi Hemgenix erbjuder en långsiktig lösning för patienter med hemofili B, men är en av världens dyraste behandlingar.
Marstacimab administeras subkutant (under huden) en gång i veckan.