Analysen, baserad på 35 patienter med mitokondriell sjukdom, visar att läkemedlet KL1333 har en god säkerhetsprofil. Rekrytering till den andra delen av studien, som ska börja under andra halvåret 2024, kommer att expanderas till fler länder och kliniker.
Den positiva interimanalysen är en viktig milstolpe för Abliva, då den minskar risken för projektet och ökar sannolikheten för att KL1333 kan bli det första godkända läkemedlet för denna indikation.
"Risken är fortsatt hög då caset fortfarande är binärt, men i och med denna händelse anser vi att sannolikheten för att en sann effekt finns har ökat. Efter tidigare misslyckanden bland konkurrenter inom fältet mitokonderiella sjukdomar är KL1333 nu väl positionerat och kommer ha en god försäljningspotential om det blir det första läkemedlet som når marknad inom denna indikation", skriver banken.