I dagsläget injiceras en så kallad antikropp direkt in i ögat och som blockerar VEGF. Behandlingen fungerar i 4–8 veckor och patienter måste således få återkommande behandlingar, ofta under flera år.
- Idag behandlar man egentligen bara konsekvensen av proppen och man har inga bra sätt att behandla orsaken till den. Enkelt uttryckt har man visat att "kladdiga" röda blodkroppar finns hos dessa patienter. Man tror att det är dessa bidrar till proppen. Vi har ett protein (ANXV, reds. anm.) som förhindrar den här klibbigheten och därmed kan bidra till att proppen inte blir större - eller till och med mindre, och proteinet kan också skydda viktiga celler i ögat, förklarar Haegerstrand för Finwire.
ANXV är en analog till proteinet annexin A5, som finns naturligt i kroppens celler och som har en rad goda egenskaper inklusive att det är antiinflammatoriskt. ANXV administreras intravenöst.
- Hypotesen är att behandling med ANXV i fem dagar räcker för att kunna bli fri från sjukdomen. Man behöver inte ha fullt så högt uppsatta mål för att det ska bli värdefullt för patienter, men det är grundidén, säger Haegerstrand.
I utvärderingen av studiedatan i augusti konstaterades bland annat en oväntat långvarig effekt av en enstaka dos av standardbehandlingen anti-VEGF, som givits efter att patienter fått ANXV, hos två av totalt fem patienter. Studien var dubbelblindad så varken patient eller läkare visste om placebo eller ANXV administrerats.
- Vi fick rapporter från läkare som sa att en patient inte behövde mer anti-VEGF och att det är "väldigt ovanligt". Sedan hände samma sak med ytterligare en patient. Vi såg även vissa förbättringar innan patienter fått anti-VEGF, förklarar Haegerstrand.
Studien gick långsammare än planerat och med dessa positiva fynd lät bolaget en oberoende grupp ögonspecialister utvärdera data. Specialisterna konstaterade att om de två patienterna fått ANXV, då är det en effektsignal, och rekommenderade att behandlingen skulle avblindas. Då såg man att effektsignalen fanns hos ANXV-behandlade patienter.
- Det är det vi drömmer om i vår bransch - att få en första effektsignal, framhåller Annexin-chefen.
Den avblindade studien kommer att fortgå och resultat presenteras kontinuerligt. Haegerstrand spår att patientrekryteringen kan öka mot bakgrund av de positiva signalerna och att man nu tar bort risken att få placebo. Vidare noterar Haegerstrand att bolaget i framtida studier förmodligen kan gå upp "ännu högre" i dosering än var man ligger idag.
Marknaden för RVO-läkemedel väntas uppgå till 20 miljarder dollar om några år.
- Skulle vi lyckas med vår terapi skulle jag gissa att marknadsvärdet kan gå ner något totalt sett, då patienterna kan slippa upprepade behandlingar, men att vi tar en stor del av den, säger Haegerstrand.
Proteinet annexin A5 har även visat sig ha effekt i djurmodeller av cancer och bioteknikbolaget avser undersöka ANXV i cancer ytterligare. Det finns även studier som visar att proteinet kan ha effekt i andra sjukdomar som bland annat svåra tarmsjukdomar, hjärt-kärlsjukdomar, vid ledinflammation och Alzheimer, berättar Haegerstrand.
Bolaget har bred patentportfölj avseende ANXV som sträcker sig till 2038.
I dagsläget har Annexin en lånefacilitet från sina storägare och kassan bedöms räcka till fjärde kvartalet. Företaget, som är öppet för partnerskap, avser att hitta en finansieringslösning för att säkra framtida utveckling.