ATTRv-PN är en försvagande sjukdom som inom fem år från diagnos leder till perifer nervskada med motorisk funktionsnedsättning. Utan behandling har sjukdomen i allmänhet en dödlig utgång inom tio år.
Baserat på interimsresultaten planerar Astra Zeneca att lämna in en godkännandeansökan till amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA under året.
Läkemedlet utvecklas tillsammans med Ionis Pharmaceuticals. Vid godkännande kommer båda parter kommersialisera eplontersen i USA, medan Astra Zeneca kommer att kommersialisera själv i resten av världen (förutom Latinamerika).
Eplontersen har sedan tidigare erhållit särläkemedelsbeteckning i USA.
Aktuellt
SENASTE
