Genombrottsterapi (Breakthrough Therapy Designation) syftar till att påskynda utvecklingen och granskningen av läkemedelskandidater som är avsedda att behandla allvarliga tillstånd, och där preliminära kliniska bevis indikerar på en betydande förbättring jämfört med tillgänglig terapi.
I dagsläget finns endast ett läkemedel mot sjukdomen, skriver bolaget.