Emcitate är bolagets ledande läkemedelskandidat och befinner sig i fas 3. Ansökningar om marknadsgodkännande för behandling av MCT8-brist planeras ske i USA och Europa 2023.
Särläkemedelsstatus har inrättats för att underlätta utvecklingen av läkemedel som kan ge signifikanta fördelar för patienter som lider av ovanliga sjukdomar. Beteckningen innebär bland annat befrielse eller minskning av vissa avgifter samt tioårig marknadsexklusivitet när läkemedlet väl når marknaden.