Bioteknikbolaget Hansa Biopharma och Genethon, verksamt inom forskning och utveckling av genterapi för sällsynta genetiska sjukdomar, har inlett ett forsknings- och utvecklingssamarbete. Det framgår av ett pressmeddelande.
ANNONS
Samarbetet kommer att utvärdera säkerheten och effekten av Hansas antikroppsklyvande enzym imlifidase, som förbehandling inför administrering av Genethons genterapikandidat GNT-0003 för behandling av Crigler-Najjars syndrom hos patienter med neutraliserande antikroppar (NAbs) mot adeno-associerat virus serotyp 8 (AAV8). Patienter med cirkulerande NAbs exkluderas i dag från kliniska studier med potentiellt botande genterapibehandlingar och kan därför inte heller få tillgång till framtida godkända genterapier.