Hansa Biopharma visar framgång för imlifidase som möjliggör genterapi vid Crigler-Najjars syndrom
Bildkälla: Stockfoto

Hansa Biopharma visar framgång för imlifidase som möjliggör genterapi vid Crigler-Najjars syndrom

Data från den kliniska studien GNT-018-IDES visar att enzymet imlifidase kan användas som förbehandling inför genterapi hos patienter med Crigler-Najjars syndrom som har antikroppar mot AAV-vektorer. Resultaten, som presenterades vid årets kongress för European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) i Paris, markerar ett genombrott för patienter som tidigare uteslutits från genterapi på grund av naturlig immunitet mot AAV.

I studien behandlades en patient med Genethons genterapi GNT0003 efter administrering av Hansa Biopharmas imlifidase, vilket tillfälligt klyver immunglobulin G och därmed neutraliserar anti-AAV-antikroppar. Behandlingen möjliggjorde framgångsrik genterapi utan allvarliga biverkningar. Patienten uppvisade dessutom kraftigt sänkta bilirubinnivåer, vilket gjorde det möjligt att avbryta den dagliga fototerapin sexton veckor efter behandlingen.

Resultaten bekräftar både säkerhet och genomförbarhet för metoden och pekar mot att imlifidase kan öppna dörren för AAV-baserad genterapi hos patienter med naturlig immunitet. Om de positiva effekterna kvarstår i kommande studiefaser kan detta bli ett betydande framsteg för behandling av sällsynta genetiska sjukdomar.

"Det är otroligt att ha fått chansen att se den kliniska utvecklingen av detta projekt, som inleddes i vårt laboratorium", säger Giuseppe Ronzitti, chef för Immunology and Liver Disease Laboratory och Director of Scientific Forecasting vid Genethon.

"Det är ett projekt som involverade många inom Genethon för att nå vårt gemensamma mål. De preliminära data vi som har fått tyder på att vi fortfarande har mycket att lära oss om immunsvaret mot AAV-vektorer, men lösningen finns potentiellt där."
Börsvärldens nyhetsbrev