Bildkälla: Stockfoto

Astra Zeneca presenterar positiva fas 3-resultat i studie mot sällsynt sjukdom

Läkemedelsbolaget Astra Zeneca och partnern Ionis presenterade idag 66-veckorsresultat från fas 3-studien Neuro-ttransform som undersökte eplontersen mot den sällsynta sjukdomen ärftlig transthyretin-medierad amyloid polyneuropati (ATTRv-PN).

Studien uppfyllde alla tre primära effektmått jämfört med placebo och resultaten presenterades vid American Academy of Neurologys årliga möte. Resultaten var statistiskt signifikanta med ett p-värde på mindre än 0,0001. Ett p-värde understigande 0,05 anses vara statistiskt signifikant.

Totalt sett uppvisade 47 procent av de behandlade patienterna förbättringar jämfört med baslinjen. För placebogruppen var siffran 17 procent.

Eplontersen uppnådde även statistiskt signifikanta förbättringar i samtliga sekundära utfallsmått.

"Dagens viktiga resultat visar att eplontersen har en konsekvent och ihållande behandlingseffekt och stärker dess potential som ett viktigt läkemedel för de tusentals patienter som lever med denna försvagande och dödliga sjukdom", kommenterar en av huvudledarna för studien.

Astra Zeneca och Ionis har ansökt om godkännande för behandlingen i USA och avser också att ansöka om godkännande i Europa och andra delar av världen.
Börsvärldens nyhetsbrev
ANNONSER