Totalt sett uppvisade 47 procent av de behandlade patienterna förbättringar jämfört med baslinjen. För placebogruppen var siffran 17 procent.
Eplontersen uppnådde även statistiskt signifikanta förbättringar i samtliga sekundära utfallsmått.
"Dagens viktiga resultat visar att eplontersen har en konsekvent och ihållande behandlingseffekt och stärker dess potential som ett viktigt läkemedel för de tusentals patienter som lever med denna försvagande och dödliga sjukdom", kommenterar en av huvudledarna för studien.
Astra Zeneca och Ionis har ansökt om godkännande för behandlingen i USA och avser också att ansöka om godkännande i Europa och andra delar av världen.